近期,成都奥睿药业有限公司(下简称奥睿药业)传来了好消息。该公司的核心产品——注射用盐酸ORIC-1940,专门用于治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH),已取得了阶段性成果。

目前,全球范围内在这一领域的新药研发仍属空白,奥睿药业的新药一旦成功上市,将在这一领域的治疗方面带来革命性的突破。

近日,了解了奥睿药业,专访公司联合创始人兼首席执行官黄奇,深入了解了奥睿药业的研发成就和未来规划。

开拓HLH治疗新前沿

奥睿药业ORIC-1940取得阶段性成果

奥睿药业于2020年7月正式落户成都,公司位于成都前沿医学中心,是一家创新研发驱动型生物制药公司,公司自2021年连续三年入库科技型中小企业。

奥睿药业专注于免疫等重大疾病领域的小分子新药研发,目前自主研发的新药产品均为原创的全球新药,以满足中国及全球患者的重大未被满足的临床需求。

近期,奥睿药业的一款创新药物——注射用盐酸ORIC-1940,已进入临床试验审评阶段,该药物针对的是噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)。一项患者的研究显示,在所有年龄段的HLH患者中,老年HLH患者的死亡率最高,死亡率为58.8%。

实际上,这是一种遗传性或获得性免疫调节功能异常导致的病理性免疫激活综合征,其特征是细胞毒性T淋巴细胞、自然杀伤细胞和巨噬细胞的无节制激活,导致细胞因子风暴和免疫介导的多器官系统损伤。

据了解,注射用盐酸ORIC-1940的开发正是针对这些急性炎症反应,旨在抑制急性炎症,控制症状,避免患者因炎症反应出现器官衰竭,进而拯救生命。

目前就噬血这个领域的治疗,尤其继发性噬血综合征的治疗,该领域的标准一线疗法是在1994年提出的,30年来没有更新。我们希望这款药物的上市,可以改变这一现状,提供更有效的治疗方案。黄奇谈到。

黄奇介绍,奥睿药业这款新药从立项到临床申报,历时三年多,目前已取得阶段性里程碑成果。如果临床进展顺利,这款药物有望在未来几年内正式进入市场。一旦成功上市,这款新药将对噬血综合症的治疗带来革命性突破。

这款核心产品的创新性在哪里?据悉,奥睿药业基于其AI+新药研发平台,得到候选化合物ORIC-1940,具有全新分子结构。同时,ORIC-1940已被证明有良好的安全性,可针对HLH中细胞因子过度释放所致症状进行对症治疗,并可显著降低肝脾重量,抑制红细胞、血小板下降,显著降低炎症因子水平,并显著提高造模后模型动物的生存率。

填补市场空白 聚焦罕见适应症

如今提到新药研发,许多人都会觉得这是一个竞争异常激烈的细分领域。比如,一个热门的靶点或者治疗领域,往往有许多制药公司或生物科技公司在做类似的研究。

黄奇指出,目前制药行业的市场现状显得非常卷。他解释说:在某些较为成熟的靶点和市场,竞争异常激烈。一个热门的疾病或治疗领域,可能有几十家甚至上百家公司在进行开发。然而,在剩余的80%到90%的疾病领域,几乎没有制药公司在进行新药开发。

面对这样的市场现状,奥睿药业选择了与众不同的道路。

黄奇说:我们不想跟随市场热点,而是希望能够填补市场的空白。他进一步解释道,这些被忽略的领域中,仍然有着大量患者亟需有效治疗,但却没有得到制药企业足够关注。例如,噬血细胞性淋巴组织细胞增多症,严重危及患者的生命安全,但目前缺乏有效的治疗药物。

奥睿药业通过与临床医生的大量沟通,了解到临床上存在许多没有药品或没有好药品的适应症。这些适应症在临床医生看来是非常急需的,对患者也至关重要,但却少有制药企业关注。因此,奥睿药业决定专注于这些被市场忽略的领域,开发新药,惠及广大患者。

黄奇谈到,奥睿药业的发展离不开其背后强大的创始团队。

公司成立之初,团队规模不到五人。在短短四年内,团队从最初的几人扩展到了如今的40人左右。并且,目前创始团队拥有近20年的国内新药研发经验,曾开发出四个处于临床阶段的候选新药,并通过授权或合作开发的形式转让给制药公司或生物科技公司。可以说,团队积累了丰富的新药研发经验。此外,公司背靠华西医院的资源和平台,使得奥睿药业能够更充分地理解疾病、适应症和临床需求,这为奥睿药业的研发方向提供了重要的指导。

实际上,在生物制药领域,研发新药从来不是一帆风顺的旅程。奥睿药业在这条道路上,也是一路披荆斩棘过来的。在研发过程中,奥睿药业遇到了许多预料之外的困难。黄奇分享了其中一个难忘的案例,公司曾开发出一个极具潜力的候选新药。然而,在进行制剂研究时发现其稳定性无法达标,尽管前期研究显示出良好的疗效和安全性,但制剂问题迫使团队不得不放弃原有方案,从头再来。从头再来的过程耗时大半年,但最终我们成功研发出符合各方面要求的产品,黄奇回忆道。

致力于AI技术在新药研发中的应用

在现代生物医药领域,人工智能技术正逐步成为新药研发的助推器。

黄奇介绍道:人工智能在新药研发中的应用实际上是计算化学的一部分。从上世纪五六十年代开始,科学家们就尝试利用计算机模拟药物分子的各种特性,尤其是小分子与受体和靶点的相互作用,以预测和分析其活性和代谢性质。

据悉,奥睿药业的创始团队在计算化学领域拥有深厚的背景和丰富的经验。奥睿药业也在运用这些工具加速新药研发,为新药研发注入了全新的动力。

奥睿药业的创始团队在过去二十年中,一直致力于这方面的基础研究,并开发了多种自研算法和工具,以加速小分子新药的研发过程。公司目前用到的就是AI辅助的技术也是公司创始和高管团队自研的。

其获得的荣誉奖章就是见证。在AI辅助药物研发领域,奥睿药业的创新成果也得到了认可,团队原创小分子靶向药物的设计与合成新方法及其在药物发现中的应用项目获四川省科学技术进步奖一等奖。

在AI辅助药物研发领域,奥睿药业的创新成果得到的认可

谈及人工智能与生物医药结合的未来发展潜力,黄奇表示:人工智能在新药研发中的应用必将提升效率,解决关键问题。然而,目前AI在新药研发领域的应用还不如其他领域那样充分,主要是因为新药研发的数据量相对较小。

黄奇解释道,当前的深度学习方法需要大量数据,而新药研发所能积累的数据规模远小于其他领域,这限制了AI技术的发挥。但奥睿药业并未止步于此,他们通过引入药物研发者的经验和规则,弥补数据量不足的问题,目前正在致力提升AI在新药研发中的应用效率。

人工智能一定能促进生物医药的快速发展。虽然目前在新药研发领域的表现还不够突出,但随着数据的不断积累和我们在技术上的不断创新,AI在新药研发中的潜力将逐步显现。黄奇对此充满信心。

将推出更多产品为患者提供有效的新药

为什么选择在成都落户?黄奇解释道:成都高新区的营商环境和